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초록·키워드
Pentosan polysulfate (PPS) is a carbohydrate polymer isolated from beech trees that is manufactured in both oral and injectable forms and has been used clinically for over 40 years. Due to the i) potent anti-inflammatory properties of PPS, ii) positive effects observed in animals and patients with arthritis, iii) extensive safety and regulatory history, and iv) potential cost-effectiveness compared to other therapies, we investigated its use in the mucopolysaccharidoses (MPS). Comparative studies of oral (daily) and injectable (weekly subcutaneous, s.c.) PPS were carried out in MPS VI rats. Both studies led to reduced serum inflammatory markers, improved dentition and skull lengths, reduced tracheal deformities, and markedly improved mobility. Modest improvements in the organization of femoral growth plates were observed without enhanced bone length. Unexpectedly, PPS treatment also led to significant reductions of urine and tissue glycosaminoglycans (GAGs), which was most evident after s.c. ... 전체 초록 보기
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