Applying the win ratio method in clinical trials of orphan drugs: an analysis of data from the COMET trial of avalglucosidase alfa in patients with late-onset Pompe disease

Matthias Boentert; Kenneth I. Berger; Jordi Díaz‐Manera; Mazen M. Dimachkie; Alaa Hamed; Lionel Riou França; Nathan Thibault; Pragya Shukla; Jack Ishak; J. Jaime

doi:10.1186/s13023-023-02974-1

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저자정보: Matthias Boentert Kenneth I. Berger Jordi Díaz‐Manera Mazen M. Dimachkie Alaa Hamed Lionel Riou França Nathan Thibault Pragya Shukla Jack Ishak J. Jaime

출처: Springer Science and Business Media LLC Orphanet Journal of Rare Diseases 19(1)

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The win ratio approach can be used in clinical trials of rare diseases to provide meaningful insight on treatment benefits from multiple endpoints and across disease domains.

#Context (archaeology) #Clinical endpoint #Clinical trial #Medicine #Orphan drug #Confidence interval #Internal medicine #Physical therapy #Bioinformatics

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