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출처
Springer Science and Business Media LLC Orphanet Journal of Rare Diseases 19(1)
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    초록·키워드

    This study revealed caregiver-reported improvements in children's MPS II symptoms and the impact of the disease on patients and their families. There was a trend for cognitive improvement and a reduction in severity of MPS II symptoms. After many years of extensive review and regulatory discussions of idursulfase-IT, the clinical trial data were found to be insufficient to meet the evidentiary standard to support regulatory filings.
    #Hunter syndrome #Mucopolysaccharidosis type II #Enzyme replacement therapy #Medicine #Pediatrics #Clinical trial #Physical therapy #Internal medicine #Disease

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